GAIN Study
Study Sponsor: Cortexyme

Podstawą badania GAIN (Inhibitor GingipAIN w leczeniu choroby Alzheimera) jest coraz większa liczba dowodów naukowych na to, że bakteria P. gingivalis, najczęściej wiązana z chorobą przyzębia, może zakażać mózg i powodować chorobę Alzheimera.

Przedmiotem tego badania klinicznego jest ocena, czy badany lek doustny COR388 jest bezpieczny i czy może spowolnić lub powstrzymać postęp choroby Alzheimera poprzez dezaktywację toksycznych białek, zwanych gingipainami, uwalnianych przez bakterie, oraz powstrzymać lub spowolnić dalsze uszkodzenia zdrowych komórek mózgu.

Prowadzimy rekrutację uczestników do badania GAIN i poszukujemy ponad 500 osób z chorobą Alzheimera o łagodnym lub umiarkowanym stopniu zaawansowania do udziału w badaniu w ponad 90 ośrodkach prowadzących badania kliniczne w Stanach Zjednoczonych i Europie.

Badania kliniczne to droga do nowych metod leczenia

Wobec braku skutecznych sposobów długoterminowego leczenia, badacze dokładają wysiłków, aby znaleźć nowe lepsze metody spowalniania postępów choroby Alzheimera. Postępy w zakresie leczenia są możliwe wyłącznie dzięki prowadzeniu badań klinicznych i badań takich jak GAIN. Badanie kliniczne to medyczne badanie naukowe mające na celu zbadanie, czy lek badany jest bezpieczny i skuteczny u ludzi. Badania te są prowadzone zgodnie ze ścisłymi standardami naukowymi i wymogami regulacyjnymi w celu ochrony pacjentów i umożliwienia uzyskania rzetelnych wyników.

W wyniku przeprowadzenia badania klinicznego może zostać stwierdzone, że nowa interwencja powoduję poprawę wyników pacjentów, nie przynosi żadnych korzyści albo że powoduje nieoczekiwane szkody. Wszystkie te wyniki są ważne, ponieważ umożliwiają rozwój wiedzy medycznej i pomagają ulepszać opiekę nad pacjentami. Przed włączeniem pacjentów do badania GAIN lekarze prowadzący badanie omówią zagrożenia i potencjalne korzyści z pacjentami i ich opiekunami. Wszystkie potencjalne nowe leki, takie jak COR388, są badane w ramach badań klinicznych w celu wytworzenia danych, które amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (Food and Drug Administration, FDA) i inne organy regulacyjne mogą ocenić pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności przed dopuszczeniem leku do powszechnego stosowania.

Prowadzimy rekrutację uczestników do badania GAIN i poszukujemy ponad 500 osób z chorobą Alzheimera do udziału w badaniu w ponad 90 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych i Europie.

Osoby zakwalifikowane do badania zostaną losowo przydzielone do jednej z trzech grup:

  • Jedna trzecia będzie przyjmować doustnie tabletkę zawierającą 80 miligramów badanego leku COR388 dwa razy dziennie
  • Jedna trzecia będzie przyjmować doustnie tabletkę zawierającą 40 miligramów leku COR388 dwa razy dziennie
  • Jedna trzecia będzie przyjmować doustnie tabletkę placebo (zawierającą cukier) dwa razy dziennie.

Aby móc ocenić działanie leku w sposób naukowy, ani uczestnicy, ani zespół kliniczny nie będą wiedzieć podczas badania, do której grupy należy pacjent. Udział w badaniu potrwa około roku. Wszyscy zakwalifikowani uczestnicy, którzy ukończą roczne badanie, mogą mieć możliwość zgłoszenia się do badania kontynuacyjnego, w którym wszyscy uczestnicy będą otrzymywać lek COR388.

Udział w badaniu, testy oraz leki są bezpłatne dla wszystkich uczestników. 

Wybór uczestników

Jeżeli Pan/Pani lub osoba bliska z chorobą Alzheimera jesteście zainteresowani dobrowolnym udziałem w badaniu, należy przejść etap przesiewowy. Może Pan/Pani kwalifikować się do badania GAIN, jeżeli spełnia Pan/Pani następujące warunki:

  • wiek od 55 do 80 lat
  • rozpoznanie choroby Alzheimera o łagodnym lub umiarkowanym stopniu zaawansowania
  • dostępność opiekuna lub członka rodziny, który będzie uczestniczył w wizytach w ośrodku badawczym, relacjonował codzienne czynności i nadzorował przyjmowanie leków

Badacze w ośrodkach badawczych omówią z Panem/Panią dodatkowe kryteria, aby upewnić się, że jest Pan/Pani odpowiednim kandydatem. Może Pan/Pani wziąć udział w tym badaniu nawet w przypadku zażywania innych leków na chorobę Alzheimera, jeśli przyjmowana dawka jest stała i jeżeli spełnia Pan/Pani inne wymogi badania.

Na czym polega udział w badaniu?

Świadoma zgoda

Pan/Pani oraz Pana/Pani opiekun lub członek rodziny otrzymacie szczegółowe informacje na temat badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur i testów zostaniecie poproszeni o podpisanie formularza świadomej zgody.

Wizyta przesiewowa

Pan/Pani oraz Pana/Pani opiekun lub członek rodziny weźmiecie udział w wizycie przesiewowej, która obejmuje kilka badań diagnostycznych, w tym badanie obrazowe mózgu, badanie krwi, badanie przedmiotowe, wywiad chorobowy i ewentualnie badanie jamy ustnej. Przeprowadzimy także kilka badań poznawczych w celu ustalenia, czy kwalifikuje się Pan/Pani do udziału w badaniu. Badania przesiewowe mogą być prowadzone podczas więcej niż jednej wizyty.

Przydział do grupy badawczej

Uczestnicy badania zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup, dwie grupy otrzymają różne dawki badanego leku, COR388, a jedna grupa otrzyma tabletki placebo (zawierające cukier).

Rozpoczęcie badania

W pierwszym dniu udziału w badaniu otrzyma Pan/Pani pierwszą dawkę losowo przydzielonego leku i zostanie poddany/poddana badaniom. Następnie uczestnicy będą przyjmować badany lek dwa razy dziennie, aż do zakończenia badanego leczenia 48 tygodni później.

Wizyty w ramach badania

Uczestnicy wezmą udział w zaplanowanych wizytach w ośrodku w celu oceny co cztery do ośmiu tygodni, aż do zakończenia 48-tygodniowego okresu leczenia. W tym okresie wizyty te będą obejmować testy pamięci i oceny psychologiczne, a także badania przedmiotowe, pomiar podstawowych parametrów życiowych, badania krwi i inne oceny bezpieczeństwa.

Wizyta kontrolna

Około sześciu tygodni po zakończeniu okresu leczenia uczestnicy odbędą wizytę kontrolną w ośrodku, gdzie zostanie przeprowadzona końcowa ocena pamięci oraz oceny bezpieczeństwa. Wszyscy zakwalifikowani uczestnicy, którzy ukończyli roczne badanie, mogą mieć możliwość zgłoszenia się do badania kontynuacyjnego, w którym wszyscy uczestnicy otrzymują lek COR388.

Naukowcy odkryli, że bakteria P. gingivalis, najczęściej wiązana z chorobą przyzębia, może infekować mózg u osób starszych, które są bardziej podatne na zakażenia. Po przeniknięciu do mózgu bakterie uwalniają toksyczne białka, zwane gingipainami, które, jak wykazano w fizjologicznych modelach zwierzęcych, niszczą neurony i powodują inne mózgowe objawy choroby Alzheimera. Działanie COR388 polega na dezaktywacji toksycznych gingipain wydzielanych przez bakterie P. gingivalis, zmniejszeniu stanu zapalnego, zmniejszeniu zakażenia bakteryjnego i spowolnieniu bądź zatrzymaniu postępów choroby Alzheimera.

WIĘCEJ INFORMACJI

Produkt COR388 jest opracowywany przez  Cortexyme, Inc.