GAIN Study
Study Sponsor: Cortexyme

Het GAIN-onderzoek (GAIN staat voor GingipAIN-remmer voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer) is gebaseerd op aanwijzingen uit wetenschappelijk onderzoek, waaruit blijkt dat de P. gingivalis, die vaak in verband wordt gebracht met vergevorderde tandvleesontsteking, de hersenen mogelijk kan infecteren en mogelijk de ziekte van Alzheimer kan veroorzaken.

In dit klinische onderzoek zal worden beoordeeld of het experimentele orale onderzoeksmiddelCOR388 veilig is en of het de verergering van de ziekte van Alzheimer kan vertragen of stoppen door het inactiveren van de gifstoffen (die gingipains worden genoemd) die door de bacteriën worden afgegeven om zo verdere beschadiging van gezonde hersencellen te stoppen of vertragen.

Voor het GAIN-onderzoek zijn we op zoek naar meer dan 500 deelnemers met milde of matige ziekte van Alzheimer in meer dan 90 klinische onderzoekscentra in de Verenigde Staten en Europa.

Klinische onderzoeken banen de weg voor nieuwe behandelingen

Er is een gebrek aan effectieve lange-termijnbehandelingen en onderzoekers werken hard om nieuwe en betere benaderingen te vinden voor het vertragen van de verergering van de ziekte van Alzheimer. Vooruitgang in de behandeling is alleen mogelijk door klinische onderzoeken zoals GAIN. Een medisch klinisch onderzoek richt zich op het onderzoeken of een experimenteel onderzoeksmiddelveilig en effectief is voor mensen. In deze klinische onderzoeken worden strikte wetenschappelijke normen en vereisten van regelgevende instanties gevolgd om patiënten te beschermen en te helpen bij het verkrijgen van betrouwbare resultaten.

Een uitkomst van een klinisch onderzoek kan zijn dat een nieuwe uitvinding de resultaten voor patiënten verbetert, geen voordelen oplevert of onverwachte schade veroorzaakt. Al deze resultaten zijn belangrijk omdat deze de medische kennis vergroten en helpen bij het verbeteren van de zorg voor patiënten. Onderzoeksartsen zullen de risico’s en mogelijke voordelen met patiënten en hun onderzoekspartners bespreken voordat patiënten worden ingeschreven in het GAIN-onderzoek.Mogelijke nieuwe geneesmiddelen zoals COR388 worden onderzocht in klinische onderzoeken om gegevens te genereren die beoordeeld kunnen worden door de Food and Drug Administration (FDA) in de VS en door andere toezichthouders op veiligheid en effectiviteit voordat deze worden goedgekeurd om te worden voorgeschreven door een arts.

Voor het GAIN-onderzoek zijn we op zoek naar meer dan 500 deelnemers met de ziekte van Alzheimer in meer dan 90 klinische onderzoekscentra in de Verenigde Staten en Europa.

Mensen die in het onderzoek worden opgenomen, zullen willekeurig worden toegewezen aan één van de drie groepen:

  • Een derde krijgt tweemaal daags een pil met 80 milligram van het onderzoeksmiddel COR388 die via de mond moet worden ingenomen
  • Een derde krijgt tweemaal daags een pil met 40 milligram COR388 die via de mond moet worden ingenomen
  • Een derde krijgt tweemaal daags een placebo (suikerpil) die via de mond moet worden ingenomen

Om de effecten van het onderzoeksmiddelwetenschappelijk te beoordelen, weten de deelnemers en het klinisch team tijdens het onderzoek niet in welke groep elke deelnemer zit. Deelname aan het onderzoek zal ongeveer één jaar duren. Alle geschikte deelnemers die het 1 jaar durende onderzoek voltooien, kunnen de mogelijkheid krijgen om mee te doen aan een vervolgonderzoek waarin alle deelnemers COR388 krijgen.

De onderzoeksdeelname, de tests en de medicatie zijn voor alle deelnemers gratis. In sommige gevallen kunt u een vergoeding krijgen voor maaltijden en reiskosten in verband met de onderzoeksbezoeken.

Selectie

Als u of iemand die u kent met de ziekte van Alzheimer als vrijwilliger aan dit onderzoek wilt meedoen, zal eerst een screening plaatsvinden. U komt misschien in aanmerking voor het GAIN-onderzoek als:

  • U 55 tot 80 jaar oud bent
  • U de diagnose milde of matige ziekte van Alzheimer heeft
  • U een onderzoekspartner heeft, die aanwezig kan zijn bij de onderzoeksbezoeken, kan rapporteren over dagelijkse activiteiten en erop kan toezien dat u uw medicatie inneemt

De onderzoekers van het onderzoekscentrum zullen verschillende onderzoeken doen om te beoordelen of u in aanmerking komt om aan het onderzoek deel te nemen. Ook als u andere medicatie voor de ziekte van Alzheimer gebruikt, kunt u aan dit onderzoek meedoen, op voorwaarde dat de dosis stabiel is en u voldoet aan de overige onderzoeksvereisten.

Wat houdt het onderzoek in?

Geïnformeerde toestemming

U en uw onderszoekspartner krijgen gedetailleerde informatie over het onderzoek en vervolgens wordt u gevraagd om een toestemmingsformulier te ondertekenen voordat er onderzoeksprocedures en beoordelingen worden uitgevoerd.

Screeningbezoek

U en uw onderzoekspartner doen mee aan een screeningbezoek waarbij verschillende procedures worden uitgevoerd, zoals een hersenscan, bloedonderzoek, een lichamelijk onderzoek, medische voorgeschiedenis en misschien een oraal onderzoek. Ook worden er verscheidene cognitieve tests uitgevoerd om te bepalen of u een kandidaat voor het onderzoek bent. De screeningprocedures kunnen verspreid over meerdere bezoeken plaatsvinden.

Toewijzing aan een onderzoeksgroep

Deelnemers aan het onderzoek worden willekeurig toegewezen aan één van de drie groepen. Twee groepen krijgen pillen met verschillende doses van het onderzoeksmiddel COR388 en één groep krijgt een placebo (suikerpillen).

Start van het onderzoek

Op de eerste dag van uw deelname aan het onderzoek neemt u de eerste dosis van het onderzoeksmiddel in dat willekeuring aan u is toegewezen en ondergaat u verschillende procedures. Vervolgens nemen de deelnemers het onderzoeksmiddel tweemaal daags in tot de onderzoeksbehandelingsperiode 48 weken later is afgelopen.

Onderzoeksbezoeken

Deelnemers komen elke 4 tot 8 weken naar geplande bezoeken in het ziekenhuis voor het ondergaan van procedures totdat de 48-weekse onderzoeksbehandelingsperiode is afgelopen. Tijdens de bezoeken in deze periode worden geheugentests en neuropsychologische beoordelingen uitgevoerd, evenals lichamelijk onderzoek, meting van vitale functies, bloedonderzoek en andere tests om uw veiligheid te controleren.

Opvolging

Ongeveer 6 weken nadat de onderzoeksbehandelingsperiode is afgelopen, komen de deelnemers voor een controlebezoek naar het ziekenhuis. Tijdens dit bezoek worden de laatste geheugentests en veiligheidstests uitgevoerd. Alle geschikte deelnemers die het 1 jaar durende onderzoek voltooien, kunnen de mogelijkheid krijgen om mee te doen aan een vervolgonderzoek waarin alle deelnemers COR388 krijgen.

Wetenschappers hebben sterke aanwijzingen dat een bacterie met de naam P. gingivalis, die vaak in verband wordt gebracht met vergevorderde tandvleesontsteking, de hersenen van oudere mensen (die vaak gevoeliger zijn voor infectie) mogelijk kan infecteren. Als de bacteriën de hersenen hebben bereikt, geven ze gifstoffen af die “gingipains” worden genoemd. In onderzoek bij dieren is aangetoond dat ze neuronen vernietigen en andere kenmerkende tekenen van de ziekte van Alzheimer in de hersenen kunnen veroorzaken. COR388 is ontworpen voor het inactiveren van de toxische gingipains die door de P. gingivalis bacteriën worden afgegeven, het verminderen van ontsteking, het verminderen van de bacteriële infectie en voor het vertragen of stoppen van de verergering van de ziekte van Alzheimer.

MEER INFORMATIE

COR388 is ontwikkeld door Cortexyme, Inc.