GAIN Study
Study Sponsor: Cortexyme

L’étude GAIN (Inhibiteur de GingipAIN pour le traitement de la maladie d’Alzheimer) s’appuie sur un ensemble croissant de preuves scientifiques indiquant que la bactérie P. gingivalis, très souvent associée à une maladie dégénérative de la gencive, peut infecter le cerveau et provoquer la maladie d’Alzheimer.

Cette étude clinique évaluera si le médicament expérimental COR388 administré par voie orale, est sans danger et peut ralentir ou arrêter la progression de la maladie d’Alzheimer en inactivant les protéines toxiques, appelées gingipaïnes, libérées par les bactéries et empêcher ou ralentir de nouvelles lésions des cellules cérébrales saines.

L’étude GAIN prévoit de recruter plus de 500 participants atteints d’une forme légère à modérée de la maladie d’Alzheimer dans plus de 90 centres d’étude clinique aux États-Unis et en Europe.

Essais cliniques : la voie vers de nouveaux traitements

En l’absence de traitements à long terme efficaces, les chercheurs s’efforcent de trouver de nouvelles approches améliorées pour ralentir la progression de la maladie d’Alzheimer. Les progrès en matière de traitement ne sont possibles que grâce à la recherche clinique et à des essais cliniques tels que GAIN. Un essai clinique est une étude de recherche médicale visant à déterminer si un médicament expérimental est sûr et efficace chez l’homme. Ces essais respectent des normes scientifiques strictes et des exigences réglementaires, afin de protéger les patients et de contribuer à produire des résultats fiables.

Un essai clinique peut révéler qu’une nouvelle intervention améliore les résultats pour le patient, n’offre aucun avantage ou entraîne des préjudices inattendus. Tous ces résultats sont importants, car ils font progresser les connaissances médicales et contribuent à améliorer les soins aux patients. Les médecins de l’étude examineront les risques et les avantages potentiels avec les patients et leurs aidants, avant que les patients ne soient inscrits à l’essai GAIN. Tous les nouveaux candidats-médicaments tels que COR388 font l’objet d’essais cliniques, afin de générer des données pouvant être évaluées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et d’autres organismes de réglementation, en vue d’établir leur sécurité d’emploi et leur efficacité avant qu’ils ne soient approuvés pour une utilisation courante.

L’étude GAIN recrute plus de 500 participants atteints de la maladie d’Alzheimer, dans plus de 90 centres d’étude clinique aux États-Unis et en Europe.

Les patients recrutés dans l’étude seront affectés de manière aléatoire à l’un des trois groupes suivants:

  • Un tiers prendra un comprimé de 80 milligrammes du médicament à l’étude COR388, par voie orale deux fois par jour
  • Un tiers prendra un comprimé de 40 milligrammes de COR388, par voie orale deux fois par jour
  • Un tiers prendra un placebo (comprimé sans substance active) par voie orale deux fois par jour

Afin d’évaluer scientifiquement les effets du médicament, ni les participants ni l’équipe de l’étude clinique ne sauront pendant l’étude à quel groupe appartient chaque patient. La participation à l’étude durera un an environ. Tous les participants éligibles qui arrivent au terme de l’étude d’un an, auront la possibilité de participer à une étude de suivi au cours de laquelle tous les patients recevront COR388.

La participation à l’étude, les examens et les médicaments sont fournis gratuitement à tous les patients. Certaines personnes sont susceptibles de recevoir un dédommagement visant à prendre en charge les frais de repas et de déplacements liés aux visites d’étude.

Sélection

Si vous ou l’un de vos proches atteint de la maladie d’Alzheimer souhaitez participer à l’étude, vous devrez passer par un processus de sélection. Vous pourriez être éligible pour participer à l’étude GAIN si :

  • vous avez entre 55 et 80 ans
  • vous êtes atteint(e) d’une forme légère à modérée de la maladie d’Alzheimer 
  • un aidant ou un membre de votre famille pourra être présent aux visites de l’étude, indiquer vos activités quotidiennes et surveiller votre prise de médicaments

Les investigateurs dans les centres d’étude examineront les critères supplémentaires avec vous, pour s’assurer que vous êtes un(e) candidat(e) adapté(e). Vous pourrez participer à cette étude même si vous prenez d’autres médicaments contre la maladie d’Alzheimer, sous réserve que la dose soit stable et que vous répondiez aux autres critères de l’étude.

Qu’est-ce que cela implique ?

Consentement éclairé

Vous et votre aidant ou le membre de votre famille recevrez des informations détaillées sur l’étude, et vous devrez signer un formulaire de consentement avant la réalisation de toute procédure et évaluation de l’étude.

Visite de sélection

Vous et votre aidant ou le membre de votre famille participerez à une visite de sélection qui comprendra plusieurs tests, notamment un examen d’imagerie cérébrale, des analyses de sang, un examen clinique, une revue de vos antécédents médicaux et peut-être un examen oral. Plusieurs tests cognitifs seront également réalisés afin de déterminer si vous êtes candidat(e) à l’étude. Les tests de sélection pourront se dérouler sur plusieurs visites.

Assignation au groupe d’étude

Les participants à l’étude seront assignés de manière aléatoire à l’un des trois groupes ; deux groupes recevront différentes doses de comprimés du médicament à l’étude COR388 et un groupe recevra des comprimés de placebo (comprimés sans substance active).

Début de l’étude

Le premier jour de votre participation à l’étude, vous prendrez la première dose du médicament qui vous aura été attribué de manière aléatoire et vous subirez des tests. Les participants prendront alors le médicament à l’étude deux fois par jour jusqu’à la fin de la période de traitement de l’étude, soit 48 semaines plus tard.

Visites de l’étude

Les participants se rendront à des visites programmées au centre pour des évaluations toutes les quatre à huit semaines, jusqu’à la fin de la période de traitement de l’étude de 48 semaines. Tout au long de cette période, ces visites comprendront des évaluations de la mémoire et des évaluations psychologiques ainsi que des examens cliniques, un relevé des signes vitaux, des analyses de sang et d’autres tests de sécurité d’emploi. La plupart des participants subiront une ponction lombaire, qui est une procédure sans danger permettant l’analyse de marqueurs biologiques dans le cerveau.

Suivi

Environ six semaines après la fin de la période de traitement de l’étude, les participants auront un rendez-vous de suivi au centre, où auront lieu les dernières évaluations de la mémoire et les derniers tests de sécurité d’emploi. Tous les participants éligibles qui arrivent au terme de l’étude d’un an auront la possibilité de participer à une étude de suivi au cours de laquelle tous les patients recevront COR388. 

Des experts scientifiques ont découvert qu’une bactérie appelée P. gingivalis, très souvent associée à une maladie dégénérative de la gencive, peut infecter le cerveau chez les personnes âgées qui sont plus sensibles. Une fois dans le cerveau, la bactérie libère des protéines toxiques, appelées gingipaïnes, dont il a été démontré, dans des modèles psychologiques chez l’animal, qu’elles détruisaient des neurones et entraînaient d’autres signes caractéristiques de la maladie d’Alzheimer dans le cerveau. COR388 est conçu pour inactiver les gingipaïnes toxiques produites par la bactérie P. gingivalis, réduire l’inflammation, réduire l’infection bactérienne et ralentir ou arrêter la progression de la maladie d’Alzheimer.

EN SAVOIR PLUS 

COR388 est développé par Cortexyme, Inc.