GAIN Study
Study Sponsor: Cortexyme

El ensayo GAIN (Inhibidor de GingipAIN para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer) se basa en una creciente cantidad de evidencia científica que muestra que la bacteria P. gingivalis,más comúnmente asociada con la enfermedad degenerativa de las encías, puede infectar el cerebro y causar la enfermedad de Alzheimer. 

El ensayo clínico evaluará si el fármaco oral en investigación COR388 es seguro y puede retrasar o detener la evolución de la enfermedad de Alzheimer mediante la inactivación de las proteínas tóxicas, llamadas gingipains, liberadas por la bacteria; y detener o retrasar el avance del daño a las células cerebrales sanas. 

El ensayo GAIN busca inscribir a más de 500 participantes con enfermedad de Alzheimer de leve a moderada en más de 90 centros de ensayos clínicos en los Estados Unidos y Europa. 

Los ensayos clínicos son el camino hacia nuevos tratamientos

Debido a la falta de tratamientos efectivos a largo plazo, los investigadores están trabajando intensamente para descubrir nuevos y mejores enfoques para retrasar la evolución de la enfermedad de Alzheimer. Los avances en el tratamiento solo son posibles a través de ensayos y estudios clínicos como GAIN. Un ensayo clínico es un estudio de investigación médica para analizar si un fármaco en investigación es seguro y efectivo para los humanos. Estos ensayos cumplen estrictos estándares científicos y requisitos reguladores para proteger a los pacientes y ayudar a obtener resultados confiables.

Un ensayo clínico puede descubrir que una intervención nueva mejora los resultados de los pacientes, no ofrece ningún beneficio o provoca un daño inesperado. Todos estos resultados son importantes porque logran avances en el conocimiento médico y ayudan a mejorar la atención de los pacientes. Los médicos del estudio revisarán los riesgos y los beneficios potenciales con los pacientes y sus cuidadores antes de que los pacientes se inscriban en el ensayo GAIN. Todos los posibles nuevos fármacos como el COR388 se estudian en ensayos clínicos para generar datos que puedan ser evaluados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) de los EE. UU. y otras agencias reguladoras; para determinar su seguridad y efectividad antes de que se aprueben para su uso frecuente.

El ensayo GAIN está inscribiendo a más de 500 participantes con enfermedad de Alzheimer en más de 90 centros de ensayos clínicos en los Estados Unidos y Europa. 

Los sujetos inscritos en el estudio serán asignados de forma aleatoria a uno de los tres grupos:

  • Un tercio recibirá una píldora de 80 miligramos del fármaco del estudio COR388 por vía oral dos veces al día
  • Un tercio recibirá una píldora de 40 miligramos de COR388 por vía oral dos veces al día
  • Un tercio recibirá un placebo (píldora de azúcar) por vía oral dos veces al día 

Para evaluar de manera científica los efectos del fármaco, ni los participantes ni el equipo clínico sabrán en qué grupo se encuentra cada paciente durante el estudio. La participación en el estudio durará aproximadamente un año. Todos los participantes elegibles que completen el estudio de un año pueden tener la oportunidad de inscribirse en un estudio de seguimiento en el que todos los sujetos recibirán COR388.  

La participación en el estudio, las pruebas y los medicamentos son gratis para todos los sujetos. Algunas personas pueden recibir estipendios para cubrir las comidas y los traslados relacionados con las visitas del estudio.

Selección

Si usted o un ser querido con enfermedad de Alzheimer están interesados en ofrecerse como voluntarios, tendrán que pasar por un proceso de selección.

Pueden ser elegibles para el ensayo GAIN si: 

  • Tienen de 55 a 80 años de edad
  • Se les ha diagnosticado la enfermedad de Alzheimer de leve a moderada 
  • Tienes un cuidador o un familiar que los acompañará a las visitas del estudio, informará sobre las actividades diarias y supervisará que tomen su medicamento

Los investigadores de los centros del estudio revisarán los requisitos adicionales con ustedes para asegurarse de que sean candidatos adecuados. Pueden participar en este estudio incluso si están tomando otro medicamento para la enfermedad de Alzheimer, si la dosis es estable y cumplen con los otros requisitos del estudio.

Qué implica

Consentimiento informado

Se les presentará información detallada del estudio a usted y su cuidador o a un familiar, y se les pedirá que firmen un formulario de consentimiento antes de que se realicen los procedimientos y las evaluaciones del estudio.

Visita de selección

Usted y su cuidador o un familiar participarán en una visita de selección que incluye varias pruebas, como imágenes del cerebro, análisis de sangre, un examen físico, antecedentes médicos y, posiblemente, un examen oral. También se realizarán varios exámenes cognitivos para determinar si son candidatos para el estudio. Las pruebas de selección podrán realizarse durante más de una visita.

Asignación al grupo del estudio

Se asignará aleatoriamente a los participantes del estudio a uno de los tres grupos, dos grupos recibirán diferentes dosis de las píldoras de fármaco del estudio COR388 y un grupo recibirá comprimidos de placebo (azúcar).

Inicio del estudio

El primer día de participación en el estudio, tomarán la primera dosis del fármaco que se les asignó aleatoriamente y se someterán a pruebas. Luego, los participantes tomarán el fármaco del estudio dos veces al día hasta la finalización del período de tratamiento del estudio 48 semanas después. 

Visitas del estudio

Los participantes deberán asistir a las visitas programadas a la clínica para la realización de evaluaciones cada cuatro a ocho semanas hasta que finalice el período de tratamiento del estudio de 48 semanas. Durante este período, estas visitas incluirán evaluaciones psicológicas y de la memoria y también exámenes físicos, signos vitales, análisis de sangre y otras pruebas de seguridad. Se realizará una punción lumbar a la mayoría de los participantes, el cual es un procedimiento seguro que permite el análisis de marcadores biológicos en el cerebro.

Seguimiento

Alrededor de seis semanas después de que finalice el período de tratamiento del estudio, los participantes tendrán una cita de seguimiento en la clínica donde se realizarán las evaluaciones de la memoria y los análisis de seguridad finales. Todos los participantes elegibles que completen el estudio de un año pueden tener la oportunidad de inscribirse en un estudio de seguimiento en el que todos los sujetos recibirán COR388. 

Los expertos científicos han descubierto que una bacteria llamada P. gingivalis, más comúnmente asociada con la enfermedad degenerativa de las encías, puede infectar el cerebro de las personas mayores que son más vulnerables. Una vez en el cerebro, la bacteria libera proteínas tóxicas, denominadas gingipains, que se ha demostrado que destruyen las neuronas y causan otros signos característicos de la enfermedad de Alzheimer en el cerebro en modelos fisiológicos animales. COR388 está diseñado para desactivar las gingipains tóxicas producidas por la bacteria P. gingivalis, reducir la inflamación, reducir la infección bacteriana y retrasar o detener la evolución de la enfermedad de Alzheimer. 

Obtenga Más información

COR388 está siendo desarrollado por Cortexyme, Inc.